“罕见病大都属于遗传病，这不是患者自身的过失，他们本该像正常人一样生活，我们不应该放弃救助他们。”这是近日采访中，晟斯北京研发中心CSO、加拿大康考迪亚大学分子生物学和生物化学博士苏鸿声谈及罕见病时所说。

正是怀揣着对罕见病患者的关切之心，苏博士在国外工作期间就专注于此领域的研究，并带着丰富的专业知识与经验回到国内，投身于我国“近14万血友病患者未被满足医药需求”的血友病领域。

不仅仅是苏博士，从一开始的小团队，到如今数百人的晟斯生物集团研发团队，每个人都心怀血友病患者。为了研发出 “患者都用得起的药”，在无数个日以继夜的奋战，不断攻克技术难关，性能更先进，工艺更简便成本更可控，一次次为血友病医药【云.帆.学.社.】dkxbs .cn 每日持.续更新.可.实操.的副.业.项创新而破局，点亮希望之光。

从10年缩小到3年的差距，晟斯生物迎来飞跃性发展

说到生物制药，不得不提到的就是素有生物医学高地之称的波士顿，这里被认为有着最前沿的技术信息，有来自哈佛等顶级机构的研发人员，苏博士早期带领团队研发产品也时时关注着这里的动态，但很快，他就发现国外凝血八因子Fc融合蛋白产品的“缺陷”——他们的产品都是单头八因子设计。

不管在落地研发还是在科研论文发表等层面，来自权威生物医学高地位于波士顿公司研发人员的声音一直在告诉所有人“凝血八因子Fc融合蛋白双头设计之路行不通”，可苏博士内心却总觉得有可能，包括团队里的成员也是如此认为，他们不想重复国外的产品，而是要做一款有特色的，符合国内【云.帆.学.社.】dkxbs .cn 每日持.续更新.可.实操.的副.业.项需求的产品，尽管在产品设计时间上与国外顶级机构有着近10年之差，但事实证明苏博士的想法是正确的，双头设计是可行的，产品已经进入上市申报阶段。

而后晟斯生物又开始研发“一周一次”凝血因子药物，目前已进入临床三期，这对患者的依存性和保护性都有进一步的飞跃提升，谈及此款药物，苏博士说：“使用这款药物，患者一周里至少有4～5天时间基本上就是非常轻度的血友病，也就是说患者除了两到三天的时间要小心外，其他时间做一些运动基本没什么问题，可以踢足球、打篮球”。

关于“一周一次”凝血因子药物，国外那家在波士顿的企业于今年年初已经上市产品，但他们的分子设计非常复杂，而晟斯生物选择另一个更简明的技术途径，产品预计将在2【云.帆.学.社.】dkxbs .cn 每日持.续更新.可.实操.的副.业.项026年上市。从最初产品的10年之差，到这一款的3年之差，晟斯飞跃的技术不断拉近与世界先进水平的距离。

到目前为止，晟斯开发了包括长效八因子，超长效八因子，活化超长效七因子和超长效九因子在内的全系列长效凝血因子产品。

提升药物可及性，打造每一位患者都用得起的药

通过对晟斯生物研发过程的了解，我们不难发现，他们似乎一直在创新研发，这是为了“炫技”？或是为了“取巧”？显然都不是，一切的目的都是为了药物的可及性。

对此苏鸿声博士举了国外的短效活化七因子为例：“对于抑制物患者的血友病患者，那款药每两小时就要打一次的重组活化七因子药物，不仅麻烦，而且价格极贵，每次达到4万-5万元，而且这款药也可以用于做手术的病【云.帆.学.社.】dkxbs .cn 每日持.续更新.可.实操.的副.业.项人，一次大手术大约就要十几二十万，尽管是个好药，但如果患者没有足够的经济能力，无法使用到药物，那再好的药物也无法发挥其价值。”

源于此番考虑，晟斯的一切创新技术的目的都是为了让药物研发更简单，成本更可控，同时让药效更大化，只为让药物以更亲民的价格来到患者中间，真正发挥其价值。

专业背后是人与技术的强大支撑

“不做短效做长效，让成本可控化”这些说着很轻松的话，但真要做起来却是难上加难“我身边也有许多做药的朋友也在做血友病领域产品，很早几年前了，但至今也未见临床试验、报产等信息，可见是没有那么顺利的”对此苏博士表示自己能如此幸运做成产品，离不开晟斯集团强大的团队与技术设备的支撑。

在晟斯研发团队中，仅研发【云.帆.学.社.】dkxbs .cn 每日持.续更新.可.实操.的副.业.项团队就有近200人，而负责早期开发，及工艺制备的人员有150人左右，更为重要的是团队成员的稳定性，随便一位晟斯员工可能工龄都有7、8年，而在总监级以上的研发人员大都是从初始就跟着苏博士的，多则10余年，大家凝心聚力才使得项目越做越大。

另一方面，晟斯拥有领先的蛋白表达平台和蛋白修饰平台，在研发领域牢牢掌握着核心硬实力，而郑州研发中心，上海创新药生产基地等布局，更是让其构建完成“早研——中试——生产——销售”的创新药全产业链，实现来由Biotech向Biopharma的跨越性转变，这从长远来看，能够让晟斯生物在研发产品中更具自主选择性与强大竞争力。

患者是一切制药的核心，是一切未来的方向

对于未来，苏【云.帆.学.社.】dkxbs .cn 每日持.续更新.可.实操.的副.业.项鸿声博士表示要一切以患者为主，关于血友病的治疗在很长一段时间内还是会以因子为主导，晟斯生物将持续开发更长效，保护更好的产品。对于更为创新的“基因疗法”等晟斯生物也一直处于吸收借鉴的状态，“我们一直在关注行业研发最新动态，未来在10到20年的阶段，开发出‘打一针病人就完全恢复’的一劳永逸的药物也是有希望的，要是真可行，我们一定会尽早开启项目，让更多患者早日解除病痛”。

一切从患者出发，一切为了患者，这就是晟斯生物一直坚守的初心，尽管目前晟斯集团还处于未盈利阶段，但他们已经在践行着许多社会责任，比如参与罕见病立法的研讨以保障罕见病人的健康权，参与组织血友之家的各种慈善活动等等。

等到未来产品上市，苏博【云.帆.学.社.】dkxbs .cn 每日持.续更新.可.实操.的副.业.项士表示他们希望做更多的直接触达患者的公益事业，比如可以通过赠药等形式来帮助中国的血友病人，尤其是贫困地区的血友病人，让他们有药可用，这是苏博士的想法，也是晟斯生物所有高层管理者的一致态度。

新药从研发到上市，其中的艰辛与复杂不是我们能够想象的，但历经10年的自主研发到如今有4款产品有望获批上市，晟斯集团将打破血友病患者尚无国产长效重组凝血因子可用的局面，真正领跑血友病领域，这是企业之光，更是血友病患者的生命之光。